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上海药审中心专家在论坛上指出，罕见病药物越来越受到国际社会的关注，跨国制药巨头都在积极布局罕见病的研发管线，我国也多次出台政策推动罕见病药物的研发。截至2023年9月20日，国家卫健委等六部门公布了《第二批罕见病目录》，囊括了86种罕见疾病。

�指导目录》坚持问题导向，突出重点人、重点企业、重点环节的安全监管执法，明确了32项重点执法检查内容。主要涵盖企业主要负责人安全生产责任落实、装置带病运行管理、危险化学品“两重点一重大”管理、危险化学品登记鉴定管理、关键岗位人员专业资质能力、变更管理、报警联锁管理等。特别是为深刻吸取有关典型事故教训，将危险化学品建设项目“三同时”合规性、试生产管理和异常工况安全处置等纳入执法检查重点事项。

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